Estudio NTE001
Ensayo clínico en fase l/ll del tratamiento con células nerviosas NRTX-1001 en la epilepsia del lóbulo temporal mesial unilateral resistente a los medicamentos
NRTX-1001 es un medicamento en fase de investigación (medicamento experimental). Un medicamento en fase de investigación es aquel cuya seguridad y efectividad aún no han sido aprobadas por la FDA y otras autoridades de salud.
NRTX-1001 ha sido sometido a análisis de laboratorio preclínicos y recibió la aprobación de la FDA para ser probado en personas.
NTE001 es el nombre del estudio clínico diseñado para investigar la seguridad y eficacia de NRTX-1001 como tratamiento potencial para la epilepsia del lóbulo temporal mesial unilateral resistente a los medicamentos.
Los centros del estudio de investigación actualmente están seleccionando pacientes adultos en los Estados Unidos para que participen.
Objetivo del estudio
Este estudio se lleva a cabo para recopilar información sobre el uso de NRTX-1001 para tratar las convulsiones en personas que tienen epilepsia resistente a los medicamentos. Esta es la primera vez que se prueba NRTX-1001 en seres humanos.
La epilepsia ocurre cuando las neuronas envían señales con una “excitación” anormal. Cierto neurotransmisor, o mensajero en el cerebro, llamado ácido gamma aminobutírico (GABA) puede bloquear o inhibir estas señales excitadas. NRTX-1001 está hecho de células madre humanas que se han convertido en un tipo de célula nerviosa que no se divide llamada interneurona, que libera GABA.
Se espera que mediante la implantación de NRTX-1001, las interneuronas formen conexiones en el cerebro y la liberación de GABA silencie las neuronas cercanas y ayude a limitar las señales anormalmente “excitadas”, lo cual puede disminuir las convulsiones.
¿Cómo se administran las células NRTX-1001?
¿Qué es NRTX-1001?
- NRTX-1001 está hecho de células madre humanas que se han convertido en interneuronas (como las células que ya están en el cerebro).
- Las células NRTX-1001 producen GABA, un neurotransmisor en el cerebro que se cree que inhibe la actividad convulsiva.
El tratamiento con células de interneuronas GABAérgicas puede restaurar la inhibición que falte y reequilibrar la actividad neuronal.
Requisitos del estudio
Tener entre 18 y 65 años.
Tener convulsiones focales, definidas clínicamente como epilepsia del lóbulo temporal.
Convulsiones que no se han controlado tomando al menos 2 medicamentos anticonvulsivos.
Confirmación por EEG y RM de que las convulsiones provienen de una zona determinada.
Que la frecuencia de las convulsiones sea superior a 2 por período de 28 días, durante 6 meses.
Que se consideren candidatos para lobulectomía temporal o para ablación con láser.
Sin antecedentes de craneotomía.
Sin exposición previa a tratamientos de terapia génica o celular (de ningún tipo).
Gastos del estudio
Neurona le reembolsará a usted y a su cuidador los gastos de viaje razonables para confirmar su elegibilidad y analizar su participación con el médico.
Una vez inscrito, no debería tener que gastar nada de su propio dinero para participar en el ensayo. Neurona paga todos los costos del estudio, incluido un servicio para ayudarle a coordinar y pagar sus arreglos de viaje.
Ubicaciones de los centros del estudio
Centros que actualmente evalúan e inscriben pacientes.
| ESTADO | CIUDAD | MÉDICO | INSTITUCIÓN |
|---|---|---|---|
| CA | La Jolla | Jerry Shih, MD | University of California, San Diego Neurological Institute Epilepsy Center |
| CA | Los Angeles | John Stern, MD | University Of California Los Angeles Seizure Disorder Center |
| CA | Palo Alto | Kevin Graber, MD | Stanford Comprehensive Epilepsy Center |
| CA | Sacramento | Jack Lin, MD | University of California Davis Comprehensive Epilepsy Program |
| CA | San Francisco | Robert Knowlton, MD | University of California, San Francisco Seizure Disorders Surgery Program |
| CO | Aurora | Lesley Kaye, MD | University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavilion |
| IA | Iowa City | Mark Granner, MD | University of Iowa Hospitals and Clinics |
| IL | Chicago | Peter Warnke, MD | University of Chicago Comprehensive Epilepsy Center |
| IL | Chicago | Rebecca O'Dwyer, MD | Rush University Medical Center |
| MA | Boston | Joshua Aronson, MD | Beth Israel Deaconess Medical Center |
| NC | Durham | Derek Southwell, MD, Ph.D. | Duke University |
| NY | New York | Orrin Devinsky, MD | NYU Langone Comprehensive Epilepsy Center |
| NY | Syracuse | Robert Beach, MD, Ph.D. | SUNY Upstate Medical University |
| OR | Portland | David Spencer, MD | Oregon Health & Sciences University |
| PA | Philadelphia | Michael Sperling, MD | Comprehensive Epilepsy Center at Thomas Jefferson University |
| TX | Houston | Nitin Tandon, MD | UT Health Houston Neurosciences |
| UT | Salt Lake City | Amir Arain, MD | University of Utah Clinical Neurosciences Center |
| WI | Milwaukee | Sean Lew, MD | Medical College of Wisconsin |
Recursos
Concienciación sobre la enfermedad, defensa del paciente, diversidad en los ensayos clínicos
Información sobre ensayos clínicos de la Epilepsy Foundation
Compromiso con la diversidad y la inclusión en el estudio NTE001
Neurona está comprometida con la diversidad, la equidad y la inclusión de todas las razas, etnias y géneros en el ensayo clínico NTE001. La diversidad de los participantes de nuestro ensayo clínico informará mejor sobre la seguridad y la eficacia de nuestras células en todas las poblaciones. Si elige participar en este ensayo, representará la seguridad y eficacia de nuestro estudio en su grupo demográfico y su comunidad.
